探索性研究支持在特定人群中对进行概念性临床验证，这些人群中有药物所针对的病症或疾病。如果数据是有利的，则开展进一步的临床评估，以确认早期发现。这些评估的目的可能是为后续研究改善有效剂量和治疗方案(包括伴随用药)，改善目标人群的定义，为药物提供更可靠的安全性概要，并可能包括为进一步研究评估潜在的研究终点。初始的疗效探索性研究可采用多种研究设计，包括同期对照、自身对照和确定剂量-效应关系。其他研究可能包括对早期或中期结果数据建模，以预测临床结果，从而为后续更大规模确证性研究的设计提供依据。

确证性研究旨在确认早期阶段积累的原始证据，这些证据证明药物对预期适应症和用药人群是安全有效的。这些研究目的在于为上市许可提供足够的证据，并为完成药物使用指南和正式药品信息提供了完整信息。他们的目标是在有这种病症或疾病风险的更大规模人群中评估这种药物。这些受试者更准确地代表了一旦批准将接受药物治疗的患者群体，并可能包括经常发生或潜在相关联疾病(例如：心血管疾病、糖尿病、肝和肾功能损害)的患者亚群, 以确定具有这些基线条件的患者安全有效使用药物的特征。

确证性研究可以进一步探索剂量-反应关系，或对更广泛人群、疾病的不同阶段，或合并用药进行研究。对于预计长期服用的药物，应进行药物延时暴露的试验(ICH E1长期用药的临床安全性)。不管给药的时间长短，药物的作用时间通常会指导了解长期效果的需求，从而指导研究的随访时间。

确证性研究通常使用随机平行设计。在研究过程中随着数据的积累可能会使用复杂适应性或创新性设计来实现效率或者检验假设。